粵市監(jiān)辦函〔2020〕675號  

梁鳳儀代表：

　　您提出的關(guān)于加快建立“干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)藥物量產(chǎn)上市政策”，讓粵港澳大灣區(qū)贏在產(chǎn)業(yè)起跑線上的建議收悉，經(jīng)綜合省發(fā)展改革委、省衛(wèi)生健康委意見，現(xiàn)答復(fù)如下。

　　干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)是近年來方興未艾的生物醫(yī)學(xué)新領(lǐng)域，干細(xì)胞是一類具有自我復(fù)制能力的多潛能細(xì)胞，在一定條件下可以分化成多種功能細(xì)胞。由于具有增殖和分化的特性，干細(xì)胞作為“種子”細(xì)胞可參與細(xì)胞替代和組織再生。干細(xì)胞研究作為近年來醫(yī)學(xué)前沿重點發(fā)展領(lǐng)域，展現(xiàn)出了良好發(fā)展前景，給某些疑難疾病的有效治療帶來了希望，受到廣泛關(guān)注。我國在“十二五”科技規(guī)劃中對干細(xì)胞研究給予了重點支持，并取得可喜進(jìn)展。廣東作為醫(yī)藥大省，省委、省政府歷來高度重視醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)特別是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，近年來陸續(xù)引進(jìn)了以中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院、中山大學(xué)干細(xì)胞組織工程實驗室、個體化細(xì)胞治療技術(shù)國家地方聯(lián)合工程實驗室、中科院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院等研究機(jī)構(gòu)投入細(xì)胞領(lǐng)域相關(guān)技術(shù)的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，對推動我省干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)發(fā)展取得了較好成效。但我們也必須看到，在干細(xì)胞研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用快速發(fā)展的同時，也出現(xiàn)了一些問題，如機(jī)構(gòu)逐利傾向明顯，收取高額費(fèi)用；干細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，質(zhì)量存在嚴(yán)重隱患等問題；又由于缺乏有效學(xué)術(shù)、倫理審查和知情同意，使受試者權(quán)益難以保障。一些逃避政府監(jiān)管、缺乏臨床前研究數(shù)據(jù)的干細(xì)胞治療屢禁不止。您的建議分析了當(dāng)前干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)藥物注冊主要存在的問題，并給出了具體改進(jìn)建議，是有利于干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的，我們完全贊同。2020年5月28日，省藥監(jiān)局嚴(yán)振副局長帶隊前往佛山，與您共同圍繞建議相關(guān)內(nèi)容進(jìn)行了深入細(xì)致的討論。該建議現(xiàn)已經(jīng)階段性辦理完畢。

　　一、建章立制，規(guī)范和促進(jìn)干細(xì)胞臨床研究工作    

　?。ㄒ唬?015年，原國家衛(wèi)生和計劃生育委員會與原國家食品藥品監(jiān)督管理總局聯(lián)合發(fā)布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》及《關(guān)于印發(fā)干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）的通知》，隨后聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于開展干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案工作的通知》（國衛(wèi)辦科教函〔2015〕1071號）、2017年4月6日聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于加強(qiáng)干細(xì)胞臨床研究備案與監(jiān)管工作的通知》（國衛(wèi)辦科教函〔2017〕313號），明確干細(xì)胞臨床研究應(yīng)當(dāng)遵循的原則，對在醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展的干細(xì)胞臨床研究予以規(guī)范。干細(xì)胞臨床研究必須具備充分的科學(xué)依據(jù)，且預(yù)防或治療疾病的效果優(yōu)于現(xiàn)有的手段；或用于尚無有效干預(yù)措施的疾病，用于威脅生命和嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。干細(xì)胞臨床研究應(yīng)當(dāng)符合《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》的要求。干細(xì)胞制劑應(yīng)當(dāng)符合《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》的要求。

　?。ǘ└鶕?jù)國家推進(jìn)干細(xì)胞臨床研究工作有關(guān)要求，省衛(wèi)生健康委和省藥監(jiān)局分別于2016年7月19日聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于成立廣東省干細(xì)胞臨床研究管理工作領(lǐng)導(dǎo)小組的通知》（粵衛(wèi)函〔2016〕946號）、2016年10月24日聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于成立廣東省干細(xì)胞臨床研究專家委員會的通知》（粵衛(wèi)函〔2016〕1377號）、2018年12月25日聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)干細(xì)胞臨床研究監(jiān)管工作的通知》（粵衛(wèi)函〔2018〕1783號）等，成立了廣東省干細(xì)胞臨床研究管理工作領(lǐng)導(dǎo)小組，組建干細(xì)胞臨床研究專家委員會和倫理專家委員會，為推進(jìn)我省干細(xì)胞臨床研究管理工作提供了組織管理支撐和技術(shù)支撐。

　　二、明確要求，鼓勵符合條件的干細(xì)胞制劑申報新藥

　　（一）2017年12月18日，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》（2017年第216號），提出按照藥品進(jìn)行研發(fā)與注冊申報的人體來源的活細(xì)胞產(chǎn)品的細(xì)胞治療產(chǎn)品在藥學(xué)研究、非臨床研究和臨床研究方面應(yīng)遵循的一般原則和基本要求，旨在進(jìn)一步規(guī)范細(xì)胞治療產(chǎn)品的研發(fā)，提高其安全性、有效性和質(zhì)量可控性水平，從而推動和促進(jìn)我國細(xì)胞治療領(lǐng)域的健康發(fā)展。

　?。ǘ┌凑?020年1月15日修訂的《藥品注冊管理辦法》第五條：“國家藥品監(jiān)督管理局主管全國藥品注冊管理工作，負(fù)責(zé)建立藥品注冊管理工作體系和制度，制定藥品注冊管理規(guī)范，依法組織藥品注冊審評審批以及相關(guān)的監(jiān)督管理工作。”即干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)藥物量產(chǎn)上市相關(guān)政策和標(biāo)準(zhǔn)，由國家藥品監(jiān)督管理局制定和發(fā)布。按照藥品進(jìn)行研發(fā)與注冊申報的人體來源的活細(xì)胞產(chǎn)品的細(xì)胞治療產(chǎn)品注冊，均可按照國家藥品監(jiān)督管理局規(guī)定藥品注冊申報的程序和要求予以辦理。

　　三、科學(xué)監(jiān)管，扎實推進(jìn)干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項目備案

　　（一）干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)是干細(xì)胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責(zé)任主體。機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)對干細(xì)胞臨床研究項目進(jìn)行立項審查、備案、信息公開和過程監(jiān)管，并對干細(xì)胞制劑制備和臨床研究全過程進(jìn)行質(zhì)量管理和風(fēng)險管控。省衛(wèi)生健康委和省藥監(jiān)局分別將干細(xì)胞臨床研究監(jiān)管納入醫(yī)療衛(wèi)生行業(yè)綜合監(jiān)管和藥物臨床試驗機(jī)構(gòu)監(jiān)管范圍，日常監(jiān)管、有因檢查、專項檢查相結(jié)合，促進(jìn)監(jiān)管工作制度化、規(guī)范化。

　　（二）臨床研究機(jī)構(gòu)在開展干細(xì)胞臨床研究項目前，應(yīng)當(dāng)按照要求，對干細(xì)胞臨床研究項目進(jìn)行學(xué)術(shù)、倫理審查，將有關(guān)立項紙質(zhì)材料報省衛(wèi)生健康委和省藥監(jiān)局，由省衛(wèi)生健康委會同省藥監(jiān)局審核后向國家衛(wèi)生健康委與國家藥監(jiān)局備案。同時，根據(jù)信息公開原則，臨床研究機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)將干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項目有關(guān)信息在醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)公開，并負(fù)責(zé)保證登記內(nèi)容的真實性。截至2019年底，我省干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)14家、備案項目9項，但尚無按照藥品途徑申報干細(xì)胞制劑的項目申請。

　　四、下一步工作思路

　?。ㄒ唬┦“l(fā)展改革委將依職責(zé)積極研究促進(jìn)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)健康發(fā)展的政策措施，配合相關(guān)職能部門推動干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)相關(guān)技術(shù)在粵港澳大灣區(qū)先行先試。

　?。ǘ┦⌒l(wèi)生健康委將充分發(fā)揮省級干細(xì)胞臨床研究專家委員會和省級醫(yī)學(xué)倫理專家委員會作用，加強(qiáng)干細(xì)胞臨床研究管理培訓(xùn)，做好審查、指導(dǎo)工作。按照國家要求結(jié)合我省實際，支持粵港澳大灣區(qū)有關(guān)機(jī)構(gòu)申報干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)及項目備案，積極探索干細(xì)胞臨床研究協(xié)同創(chuàng)新工作機(jī)制。

　?。ㄈ┦∷幈O(jiān)局將貫徹落實《藥品注冊管理辦法》《藥物臨床試驗機(jī)構(gòu)管理規(guī)定》《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》等規(guī)定及干細(xì)胞監(jiān)管的特殊要求，強(qiáng)化日常監(jiān)管，優(yōu)化服務(wù)流程，加強(qiáng)政策宣貫及技術(shù)指導(dǎo)，配合國家藥品監(jiān)督管理局做好按照藥品進(jìn)行研發(fā)與注冊申報的人體來源的活細(xì)胞產(chǎn)品的細(xì)胞治療產(chǎn)品注冊相關(guān)現(xiàn)場檢查、上市后變更的備案、報告事項管理等工作，配合省衛(wèi)生健康委繼續(xù)做好干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)及項目備案工作，加快推進(jìn)我省干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展。

　　專此答復(fù)，誠摯感謝您對廣東省市場監(jiān)督管理局工作的關(guān)心支持。 

　　廣東省市場監(jiān)督管理局

　　2020年6月23日

　?。?lián)系人及電話：楊棟，020-37886100、13826266166）