粵市監辦函〔2024〕801號

林禎兆等委員：

　　你們提出的《關于進一步加快解決血液類罕見病臨床用藥需求的提案》（第20240891號）提案收悉。經綜合省衛生健康委意見，現將辦理有關情況答復如下：

　　你們提出的進一步加快解決血液類罕見病臨床用藥需求的提案，對于吸引更多的國外罕見病用藥進入粵港澳大灣區使用，探索加強我省罕見病用藥保障機制具有積極意義。廣東省生物醫藥產業發展水平處于全國領先地位，聚集了大批臨床試驗機構，藥械創新企業、研究機構及平臺，全面打通了基礎研究、研發轉化、生產流通、臨床使用全鏈條，形成了鮮明的產業集群優勢，具備推動真實世界數據研究和實踐的成熟條件。廣東省高度重視罕見病患者的用藥保障工作，通過“港澳藥械通”政策，積極推動解決各類罕見病患者的臨床用藥需求。

　　一、主要工作情況

　　“港澳藥械通”政策落地實施以來，我們按照《粵港澳大灣區藥品醫療器械監管創新發展工作方案》要求，積極有序擴展“港澳藥械通”實施范圍。

　　（一）穩步擴大“港澳藥械通”指定醫療機構范圍

　　發布“港澳藥械通”兩批指定醫療機構名單，在第一批5家指定醫療機構的基礎上，增加了14家高水平、高層次、高水準的指定醫療機構，包括9家大型三甲公立醫療機構，截至目前共19家指定醫療機構。其中，中山大學附屬第一醫院、中山大學孫逸仙紀念醫院均為廣東省罕見病診療協作網的成員單位，負責一般罕見病患者的診治和長期管理，推動罕見病規范診療。

　　（二）持續拓展“港澳藥械通”藥品醫療器械品種

　　高度重視罕見病用藥及符合罕見病定義用途的藥品篩選，抗D（Rho）免疫球蛋白作為預防新生兒Rh溶血性疾病的罕見病治療藥品，已作為首批進口使用品種納入“港澳藥械通”目錄。目前，香港大學深圳醫院和中山大學附屬第一醫院均獲得抗D（Rho）免疫球蛋白的粵港澳大灣區內地臨床急需進口港澳藥品批件。經預估，廣深地區的醫療能力及醫療資源已經基本覆蓋目國內治療RH（D）新生兒溶血癥的需求，抗D（Rho）免疫球蛋白的提供可得到保障。截至目前，已發布六批粵港澳大灣區內地臨床急需進口港澳藥品醫療器械目錄，品種已擴大至63種（其中藥品32種，醫療器械31種），其中阿培利司薄膜包衣片、氨己烯酸薄膜衣片、卡馬替尼等多種藥品被美國FDA、歐盟授予孤兒藥資格認定；維泊妥組單抗注射液、艾莎妥昔單抗注射用濃縮液、注射用坦昔妥單抗、阿扎胞苷片、羅培干擾素α-2b注射液等6種藥物用于治療相關血液類罕見疾病。

　　（三）積極推出罕見病治療保障措施

　　除了“港澳藥械通”政策，廣東省還通過其他多種渠道保障罕見病患者的治療及用藥。印發《廣東省醫療機構藥品目錄管理指南》，優化藥事管理機制，促進醫療機構罕見病用藥儲備與保障；研發“廣東短缺藥品咨詢平臺”微信小程序，開設“罕見病用藥”“兒童用藥”等板塊，解決罕見病患者尋醫找藥“急難愁盼”問題；按照國家部署將符合條件的罕見病用藥納入我省醫保支付范圍；推動商業健康保險提供罕見病醫療保障。

　　此外，國家藥品監督管理局也在持續深化審評審批制度改革，對臨床急需已在境外上市的罕見病治療藥優先審評時限進一步壓縮，按照“早期介入、研審聯動、專人負責、全程指導”的方式，為重點項目提供服務，對臨床急需創新藥、罕見病藥品、兒童藥品等予以優先審評審批。

　　二、下一步工作計劃

　　“港澳藥械通”立法已納入2024年我省立法計劃。下一步我們將根據工作實際，探索建立“港澳藥械通”產品目錄管理制度。以滿足粵港澳大灣區居民醫療需求為出發點，聽取臨床專家、行業協會以及社會公眾對于臨床治療、用藥用械的意見建議，加強與香港、澳門地區的溝通交流，爭取吸納更多具有先進性的、臨床急需的創新藥品醫療器械和罕見病治療藥物、罕見病防治醫療器械進入品種目錄，推動臨床應用，切實解決罕見病患者“找藥難”的突出難題。“港澳藥械通”產品目錄將根據實際情況進行動態調整，并及時向社會公布，供指定醫療機構和患者在選擇治療方案時進行參考。

　　通過“港澳藥械通”政策，國際先進臨床急需藥品醫療器械可率先在粵港澳大灣區指定醫療機構使用，具有開展真實世界研究的政策優勢。我們支持打造開放共享的真實世界研究平臺，匯聚粵港澳學研產商各方資源，助力創新藥品醫療器械尤其是臨床急需創新藥械、罕見病治療藥品、罕見病防治醫療器械注冊上市，真正惠及全國罕見病患群體者，進一步填補國內相關罕見病治療用藥的空白，幫助罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量，持續釋放監管創新發展政策利好。

　　專此答復，感謝你們對我們工作的關心和支持，歡迎你們繼續對我們的工作提出寶貴意見和建議。

　　廣東省市場監督管理局

　　2024年7月5日

　　（聯系人及電話：于夕子，020-37886176）